[0001] 本发明涉及膜囊泡的产生的领域，具体地说是治疗性膜囊泡的产生。此外，本发明涉及此类膜囊泡用于靶向递送治疗性化合物的治疗用途。

[0002] 已知外泌体(exosome)、核外颗粒体(ectosome)、微囊泡和凋亡小体等细胞外囊泡由人体内的许多细胞释放，并且可以将功能性RNA分子以及蛋白质穿梭至其它细胞。通过脂质膜双分子层保护这些细胞外囊泡的负荷(cargo)免受细胞外酶和免疫系统的影响。先前已经提出，细胞外囊泡如外泌体可以用于将功能性分子包括治疗性核苷酸递送至患病细胞，如癌细胞、癌组织和炎性细胞。

[0003] 已经提出几种技术用于加载外泌体或微囊泡，用例如用于递送到受体细胞内部的治疗性RNA负荷(Alvarez-Erviti L.等《，自然生物技术(Nat Biotechnol.)》2011年4月；29(4)：341-5；Ohno S.等，《分子治疗(Mol Ther.)》2013年1月；21(1)：185-91；EP2010663)。所有这些技术的共同点是其利用相对“完整”的囊泡。可以认为囊泡是完整的，因为除了其已经加载有的任何特异性负荷例如siRNA或微小RNA(microRNA)以外，所述囊泡携带其通常携带的分子。

[0004] 虽然此前已经做了很多工作，但细胞外囊泡领域尚未完全探索。此类囊泡的全部治疗性潜力仍有待实现。